周末文摘 | 中国罕见病药品可及性现状及解决建议

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摘 要

当前,中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题。在国家《第一批罕见病目录》纳 入的 121 种罕见病中,有 74 种罕见病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗产品上市销售。 但在上述罕见病当中,9 种罕见病在中国境内无药,22 种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用 情况,13 种罕见病涉及的所有治疗药品均未纳入我国医保支付范围,部分已纳入医保范围的药品仍面 临市场准入障碍。全球范围内,,许多发达国家和发展中国家已将罕见病纳入公共治理范畴,大量实践经 验表明,从国家层面系统解决罕见病药品的可及性问题,不仅能显著提升全民健康获得感,还可以促进 产业发展,同时对医疗保障基金影响是有限且可控的。建议我国尽快制定“罕见病国家行动计划”,围 绕罕见病的基础研究、药品研发、仿制与生产和医疗保障,构建可持续的创新和发展生态环境。


关键词

罕见病 ;孤儿药 ;可及性 ;政策建议 


周末文摘 | 中国罕见病药品可及性现状及解决建议


2018年5月,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,这是我国为维护罕见病患者健康权益迈出的积极一步。据公开文献流行病学数据测算,目录所收录的121种罕见病在我国约影响300 万名患者。


我国罕见病药品可及性现状


总体情况 

截至 2018 年 12 月,《第一批罕见病目录》中74种罕见病在美国或欧盟、日本有以之为适应证的药品获批上市并产生实际销售。


具体来说,74 种罕见病在全球共上市162种治疗药品(以新分子实体计)。在这 162 种治疗药品中,有 83 种(51%)已在中国上市,可治疗53种罕见病。但在中国明确以相应罕见病适应证注册的药品仅有 55 种,仅涉及31 种罕见病。在这 55 种药品中,仅有 29 种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(以下简称“国家医保目录”),涉及 18 种罕见病(表 1)。 

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市场环境

此前,罕见病药品的上市面临诸多阻碍。首先,罕见病药品对应的患者群体数量少,企业很难判断收益,因此也缺乏研发、仿制及生产的动力;其次,注册准入环节投入不确定,临床试验所需要投入的时间和资源无法预判 ;此外,部分类别的药品还存在政策不明确的问题。最后,是医保支付环节的“不确定”,如果没有明确的罕见病保障机制,能够支付得起药品治疗费用的患者数量将更加有限。对于定价高昂的罕见病药品,国外制药企业进入中国保持高价还面临着道德拷问和伦理困境。在不确定的市场环境下,制药企业往往选择沉默。


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